一针212.5万美元(折合人民币约1348万元),“史上最贵药物”将落地中国。
近日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示,诺华(Novartis)旗下治疗脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治疗药物
Zolgensma(OAV101注射液)在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。
此前2021年10月21日,该药物所提交的临床试验申请获得受理。

目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。其中,Zolgensma于2020年被日本纳入医保,患者只需支付30%费用;后在2021年3月被英国纳入国家医疗服务体系。
只需接受一次静脉注射给药
实现长期缓解甚至治愈



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